南沙跻身全国

细胞与基因治疗先行区

    全国首例地中海贫血细胞与基因治疗临床应用患者在南沙完成出舱。

    南沙已有超400家生物医药企业落户，初步形成“一城三谷六园”的产业格局。

    “感谢南沙让我‘脱贫’了，以后能徒步和爬山了！”

    近日，来自四川成都的19岁重症地中海贫血患者小志（化名），从广州市第一人民医院南沙医院（下称“南沙医院”）造血干细胞移植病房转入普通病房，顺利走出移植舱。

    20多天前，他走进移植病房，在密闭空间里与生命展开博弈。

    20多天后，他走出移植舱门，跨越两层楼的距离迈向普通病房，也迈向了崭新的人生。

    “这不仅意味着一名重型β型地中海贫血患者重获新生，更标志着全国首个输血依赖型β-地中海贫血基因治疗临床应用项目在南沙医院顺利落地。”南沙医院血液内科副主任医师黄金棋说。这一突破为重型地贫患者带来“一次治疗、终身治愈”的希望，也让南沙成为全国首个开展地中海贫血细胞与基因治疗临床应用的地区，跻身全国细胞与基因治疗先行区。

    撰文：梁诗婷

    摄影：程宇牧

    跨省求医：18年输血路遇转机

    18年前，小志确诊重型β型地中海贫血，需要依赖输血维持生命。“孩子确诊时，我感觉人生都没了希望。”小志母亲回忆，18年来，小志辗转多家医院，却因血源紧张，陷入“求血”难题。

    地中海贫血是一种遗传性溶血性疾病，重型患者若不治疗，平均寿命不足20岁。这类患者依赖终身输血维持生命，长期输血会导致体内铁过载，引发肝脏肿大、心肌纤维化等致命并发症。

    在经历18年输血续命的日子后，小志的求医之路在南沙迎来了转机——

    今年3月，小志通过患者社群得知南沙医院能够开展“KL003细胞注射液治疗输血依赖型β-地中海贫血”细胞与基因治疗，且有临床试验成功的先例，家人随即从四川成都来到南沙医院。

    经全面体检、干细胞评估及感染风险筛查后，小志于5月上旬接受治疗。“我们从患者体内提取造血干细胞，经过清髓预处理，将经过基因修饰的自体造血干细胞回输到他的体内。”南沙医院血液内科主任张玉平介绍，与传统的治疗方式不同，细胞与基因治疗能够通过改造患者自身造血干细胞，避免患者异体移植的排异风险。

    目前，小志的各项指标正在恢复，血红蛋白和中心粒细胞均在增加，整体处于良好恢复进程，造血正常恢复后，患者的免疫功能也会逐渐恢复，身体状况与常人无异。

    在这个夏天，南沙给予了这个跨省求医的四川男孩新的希望。

    治愈希望：创新疗法在南沙频落地

    在南沙医院血液内科，还有许多像小志一样的患者正等待着生命“重启”。

    自今年3月地贫治疗项目开展以来，南沙医院已接诊大量前来咨询的地贫患者，首批符合条件的患者已陆续接受临床治疗。医院的骨髓间充质干细胞治疗“慢加急肝衰竭”项目，也有患者进入临床治疗并初步取得疗效。

    南沙医院院长戴奇山表示，2023年《关于支持广州南沙放宽市场准入与加强监管体制改革的意见》（下称《南沙意见》）发布，为创新疗法落地提供了关键政策支持。南沙区配套实施细则的出台，则进一步加速了政策落地，让更多患者看到治愈希望。

    “我们十年努力开发的产品，终于能造福患者了。”与医院合作开展新技术临床应用的企业，其创始人兼CEO认为，南沙在创新药械临床应用、跨境医疗等领域的先行先试优势，让企业的基因治疗技术迎来落地契机。目前，该企业已完成多个细胞与基因治疗产品早期研发，未来将与南沙医院在罕见病、遗传性疾病等领域深化合作。

    戴奇山表示，未来，南沙医院细胞与基因治疗将拓展至膝关节修复、脑卒中康复等领域，并建设细胞与基因治疗中心，让前沿医疗技术惠及更多患者。

    创新生态：南沙打造生物医疗产业高地

    我国广东、广西、海南以及东南亚、中东等地是地中海贫血高发区，以α型和β型最为常见。《中国地中海贫血蓝皮书（2020）》显示，我国地贫基因携带者约3000万，中重型患者约30万。

    黄金棋透露，广西育龄人群地贫基因携带率约23.98%，广东约14.07%，重型地贫患儿出生风险高。而细胞与基因治疗在疑难病症治疗上，有传统手段无法比拟的优势，因此国家大力推动该产业发展。

    近年来，国家密集出台相关政策：2006年，干细胞研究技术被作为重点技术领域写入国家重大科技战略发展计划；“十四五”规划指出重点发展干细胞治疗、基因治疗产品等；工业和信息化部等九部门联合印发的《“十四五”医药工业发展规划》，也提出重点发展CAR-T、CAR-NK等免疫细胞治疗、干细胞治疗、基因治疗产品等。

    在此背景下，南沙先行先试，成为全国细胞与基因治疗的“先行军”。《南沙意见》提出准许细胞和基因治疗企业经备案后，可依托医疗机构开展限制类细胞移植治疗技术临床应用，南沙由此打通了细胞与基因治疗从实验室研发到临床应用的“快车道”，构建起全链条转化体系。

    当前，南沙以“政策+产业”双轮驱动。政策上，《南沙方案》给予15%企业所得税优惠，三部委放宽医药准入、支持细胞治疗技术开发；产业上，规划到2026年生物医药企业超千家、产业规模突破500亿元，目前已有超400家企业入驻，形成“一城三谷六园”产业格局，广东医谷等平台与6家三甲医院协同发力，加速产学研医深度融合。

    从政策突破到产业集聚，从临床研究到应用转化，南沙正以全链条生态构建的“组合拳”，全力向大湾区乃至全国生物医疗产业高地迈进。